Исследование 🇬🇧 Непосредственно связано с KS

[Видео] Синдром Kleefstra: разработка терапии РНК-усилителями

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, из iDefine обсуждает исследуемые РНК-усилители для синдрома Kleefstra, направленные на повышение активности оставшегося гена EHMT1 при этом состоянии гаплонедостаточности. Работа описана как разработка лечения с исследователями Johns Hopkins; текущая помощь при KS остается поддерживающей, одобренной таргетной терапии нет.

Читать далее open_in_new

Читать на другом языке

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית