Investigación 🇬🇧 Directamente relacionado con KS

[Video] Síndrome de Kleefstra: desarrollo de una terapia amplificadora de ARN

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, de iDefine, analiza amplificadores de ARN en investigación para el síndrome de Kleefstra, destinados a aumentar la actividad del gen EHMT1 restante en esta condición de haploinsuficiencia. El trabajo se describe como desarrollo de tratamiento con investigadores de Johns Hopkins; la atención actual del KS sigue siendo de apoyo y no hay ninguna terapia dirigida a la enfermedad aprobada.

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