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[Video] Sindrome di Kleefstra: sviluppo della terapia con amplificatori di RNA

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, di iDefine discute amplificatori di RNA sperimentali per la sindrome di Kleefstra, volti ad aumentare l'attività del gene EHMT1 rimanente in questa condizione da aploinsufficienza. Il lavoro è descritto come sviluppo terapeutico con ricercatori di Johns Hopkins; l'attuale cura della KS resta di supporto e non è approvata alcuna terapia mirata alla malattia.

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