研究
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KSに直接関連
[動画] Kleefstra Syndrome：RNA増幅療法の開発
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Madaline Spencer, CheckRare
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Aug 31, 2026
iDefineのEric Scheeff, PhDが、ハプロ不全であるKleefstra Syndromeにおいて、残存するEHMT1遺伝子の活性を高めることを目指す治験段階のRNA増幅剤について語る。この取り組みはJohns Hopkinsの研究者との治療法開発として説明されており、現在のKS治療は支持療法にとどまり、疾患標的療法は承認されていない。
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