Forschung 🇬🇧 Direkt KS-bezogen

[Video] Kleefstra-Syndrom: Entwicklung einer RNA-Amplifier-Therapie

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, von iDefine spricht über experimentelle RNA-Amplifier für das Kleefstra-Syndrom, die die Aktivität des verbleibenden EHMT1-Gens bei dieser Haploinsuffizienz-Erkrankung erhöhen sollen. Die Arbeit wird als Therapieentwicklung mit Forschern von Johns Hopkins beschrieben; die aktuelle KS-Versorgung bleibt unterstützend, und keine krankheitszielende Therapie ist zugelassen.

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