Forskning 🇬🇧 Direkte KS-relatert

[Video] Kleefstra syndrom: Utvikling av RNA-forsterkerterapi

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, fra iDefine diskuterer utprøvende RNA-forsterkere for Kleefstra syndrom, med mål om å øke aktiviteten fra det gjenværende EHMT1-genet ved denne haploinsuffisiens-tilstanden. Arbeidet beskrives som behandlingsutvikling med Johns Hopkins-forskere; dagens KS-behandling er fortsatt støttende, og ingen sykdomsrettet terapi er godkjent.

Les mer open_in_new

Les på et annet språk

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית