Forskning 🇬🇧 Direkt KS-relaterat

[Video] Kleefstra syndrom: Utveckling av RNA-förstärkarterapi

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, från iDefine diskuterar prövningsbaserade RNA-förstärkare för Kleefstra syndrom, med målet att öka aktiviteten från den kvarvarande EHMT1-genen vid detta haploinsufficienstillstånd. Arbetet beskrivs som behandlingsutveckling med Johns Hopkins-forskare; nuvarande KS-vård är fortsatt stödjande och ingen sjukdomsinriktad terapi är godkänd.

Läs mer open_in_new

Läs på ett annat språk

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית