Έρευνα 🇬🇧 Άμεσα σχετικό με το KS

[Βίντεο] Σύνδρομο Kleefstra: Ανάπτυξη θεραπείας με ενισχυτές RNA

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Ο Eric Scheeff, PhD, της iDefine συζητά υπό διερεύνηση ενισχυτές RNA για το σύνδρομο Kleefstra, με στόχο την αύξηση της δραστηριότητας του εναπομείναντος γονιδίου EHMT1 σε αυτή την κατάσταση απλοανεπάρκειας. Το έργο περιγράφεται ως ανάπτυξη θεραπείας με ερευνητές του Johns Hopkins· η τρέχουσα φροντίδα για το KS παραμένει υποστηρικτική και δεν έχει εγκριθεί θεραπεία που στοχεύει τη νόσο.

Διαβάστε περισσότερα open_in_new

Διαβάστε σε άλλη γλώσσα

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית