Дослідження 🇬🇧 Безпосередньо пов’язано з KS

[Відео] Kleefstra Syndrome: розробка терапії РНК-ампліфікаторами

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, з iDefine розповідає про досліджувані РНК-ампліфікатори для Kleefstra syndrome, мета яких — підвищити активність решти гена EHMT1 при цьому стані гаплонедостатності. Роботу описано як розробку лікування з дослідниками Johns Hopkins; нинішня допомога при KS залишається підтримувальною, і жодна терапія, спрямована на захворювання, не схвалена.

Читати далі open_in_new

Читати іншою мовою

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית