arrow_back Kembali ke suapan
Utama
Penyelidikan 🇬🇧 Berkaitan langsung dengan KS

[Video] Sindrom Kleefstra: Pembangunan Terapi Penguat RNA

person Madaline Spencer, CheckRare
calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, dari iDefine membincangkan penguat RNA dalam penyelidikan untuk sindrom Kleefstra, bertujuan meningkatkan aktiviti daripada gen EHMT1 yang masih ada dalam keadaan haploinsufisiensi ini. Kerja ini digambarkan sebagai pembangunan rawatan bersama penyelidik Johns Hopkins; penjagaan KS semasa masih bersifat sokongan dan tiada terapi khusus penyakit diluluskan.

Baca lagi open_in_new