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优化的 GENE TARGET 框架表征单基因神经发育障碍治疗开发的障碍

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances

calendar_today Oct 15, 2026

研究人员改进了 GENE TARGET，这是一种评估 57 种神经发育障碍遗传疗法开发准备程度的工具。主要障碍包括可靠的临床试验测量指标、长期患者数据和早期诊断。Kleefstra syndrome（EHMT1）得分为 32/40，位列治疗研究准备程度最高的疾病之一。

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