arrow_back Kembali ke feed
Beranda
Artikel ilmiah Menyebutkan KS

Kerangka GENE TARGET yang Dioptimalkan Mengkarakterisasi Hambatan dalam Pengembangan Terapi untuk Gangguan Perkembangan Saraf Monogenik

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Peneliti menyempurnakan GENE TARGET, alat untuk menilai kesiapan pengembangan terapi genetik pada 57 gangguan perkembangan saraf. Hambatan utama mencakup ukuran uji klinis yang andal, data pasien jangka panjang, dan diagnosis dini. Kleefstra syndrome (EHMT1) mendapat skor 32/40, termasuk kondisi teratas untuk kesiapan riset terapi.

Baca selengkapnya open_in_new