Vědecký článek
Zmiňuje KS
Optimalizovaný rámec GENE TARGET charakterizuje překážky ve vývoji terapií pro monogenní neurovývojové poruchy
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Výzkumníci zdokonalili GENE TARGET, nástroj hodnotící připravenost na vývoj genetické terapie u 57 neurovývojových poruch. Hlavními překážkami jsou spolehlivá měřítka klinických studií, dlouhodobá data pacientů a včasná diagnóza. Kleefstra syndrome (EHMT1) získal 32/40 a patří mezi nejlépe připravené stavy pro terapeutický výzkum.
Číst více open_in_newČíst v jiném jazyce
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית