Tudományos cikk
Megemlíti a KS-t
Az optimalizált GENE TARGET keretrendszer jellemzi a terápiás fejlesztés akadályait monogén neurofejlődési rendellenességekben
person
Raymond Belanger Deloge és mtsai., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
A kutatók továbbfejlesztették a GENE TARGET eszközt, amely 57 neurofejlődési rendellenesség esetében értékeli a genetikai terápia fejlesztésére való felkészültséget. A fő akadályok közé tartoznak a megbízható klinikai vizsgálati mérőszámok, a hosszú távú betegadatok és a korai diagnózis. A Kleefstra syndrome (EHMT1) 32/40 pontot ért el, így a terápiás kutatási felkészültségben az élvonalba tartozik.
Tovább olvasás open_in_newOlvasd más nyelven
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית