Wetenschappelijk artikel
Vermeldt KS
Geoptimaliseerd GENE TARGET-kader karakteriseert barrières voor therapeutische ontwikkeling bij monogene neuro-ontwikkelingsstoornissen
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Onderzoekers verfijnden GENE TARGET, een hulpmiddel dat de gereedheid voor de ontwikkeling van gentherapie beoordeelt bij 57 neuro-ontwikkelingsstoornissen. Belangrijke barrières zijn betrouwbare uitkomstmaten voor klinische studies, langetermijngegevens van patiënten en vroege diagnose. Kleefstra syndrome (EHMT1) scoorde 32/40 en behoort daarmee tot de best voorbereide aandoeningen voor therapeutisch onderzoek.
Lees meer open_in_newLees in een andere taal
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית