Tieteellinen artikkeli
Mainitsee KS:n
Optimoitu GENE TARGET -kehys luonnehtii esteitä monogeenisten neurokehityksellisten häiriöiden hoitojen kehittämiselle
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Tutkijat kehittivät GENE TARGET -työkalua, joka arvioi valmiutta geeniterapian kehittämiseen 57 neurokehityksellisessä häiriössä. Keskeisiä esteitä ovat luotettavat kliinisten tutkimusten mittarit, pitkäaikaiset potilastiedot ja varhainen diagnoosi. Kleefstra syndrome (EHMT1) sai 32/40 pistettä ja sijoittui kärkeen hoitotutkimusvalmiudessa.
Lue lisää open_in_newLue toisella kielellä
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית