Научна статия Споменава KS

Оптимизираната рамка GENE TARGET характеризира бариерите пред терапевтичното развитие при моногенни невроразвитийни разстройства

person Raymond Belanger Deloge и съавт., Molecular Therapy Advances

calendar_today Oct 15, 2026

Изследователи усъвършенстваха GENE TARGET — инструмент за оценка на готовността за разработване на генетична терапия при 57 невроразвитийни разстройства. Основните бариери включват надеждни мерки за клинични изпитвания, дългосрочни данни за пациенти и ранна диагностика. Kleefstra syndrome (EHMT1) получава 32/40, сред водещите състояния по готовност за терапевтични изследвания.

Прочетете още open_in_new

Четете на друг език

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית