Επιστημονικό άρθρο
Αναφέρει το KS
Το βελτιστοποιημένο πλαίσιο GENE TARGET χαρακτηρίζει τα εμπόδια στη θεραπευτική ανάπτυξη για μονογονιδιακές νευροαναπτυξιακές διαταραχές
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Ερευνητές βελτίωσαν το GENE TARGET, ένα εργαλείο που αξιολογεί την ετοιμότητα για ανάπτυξη γενετικών θεραπειών σε 57 νευροαναπτυξιακές διαταραχές. Κύρια εμπόδια είναι τα αξιόπιστα μέτρα κλινικών δοκιμών, τα μακροπρόθεσμα δεδομένα ασθενών και η έγκαιρη διάγνωση. Το Kleefstra syndrome (EHMT1) βαθμολογήθηκε με 32/40, μεταξύ των κορυφαίων παθήσεων σε ετοιμότητα για θεραπευτική έρευνα.
Διαβάστε περισσότερα open_in_newΔιαβάστε σε άλλη γλώσσα
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית