Article scientifique Mentionne KS

Le cadre optimisé GENE TARGET caractérise les obstacles au développement thérapeutique pour les troubles neurodéveloppementaux monogéniques

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances

calendar_today Oct 15, 2026

Des chercheurs ont affiné GENE TARGET, un outil évaluant la préparation au développement de thérapies génétiques pour 57 troubles neurodéveloppementaux. Les principaux obstacles incluent des mesures fiables pour les essais cliniques, des données patients à long terme et un diagnostic précoce. Le syndrome de Kleefstra (EHMT1) a obtenu 32/40, se classant parmi les affections les mieux préparées à la recherche thérapeutique.

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