Vedecký článok
Spomína KS
Optimalizovaný rámec GENE TARGET charakterizuje prekážky vo vývoji terapií pre monogénne neurovývinové poruchy
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Výskumníci zdokonalili GENE TARGET, nástroj hodnotiaci pripravenosť na vývoj genetickej terapie pri 57 neurovývinových poruchách. Hlavné prekážky zahŕňajú spoľahlivé ukazovatele klinických skúšaní, dlhodobé údaje o pacientoch a včasnú diagnostiku. Kleefstra syndrome (EHMT1) dosiahol 32/40 a patrí medzi najlepšie pripravené ochorenia na terapeutický výskum.
Čítať viac open_in_newČítať v inom jazyku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית