Vetenskaplig artikel
Nämner KS
Optimerat GENE TARGET-ramverk karakteriserar hinder för terapeutisk utveckling vid monogena neuroutvecklingsstörningar
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Forskare förfinade GENE TARGET, ett verktyg som bedömer beredskap för utveckling av genterapi för 57 neuroutvecklingsstörningar. Viktiga hinder är tillförlitliga mått i kliniska prövningar, långsiktiga patientdata och tidig diagnos. Kleefstra syndrome (EHMT1) fick 32/40 och rankas bland de främsta tillstånden för beredskap inom terapeutisk forskning.
Läs mer open_in_newLäs på ett annat språk
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית