Vitenskapelig artikkel
Omtaler KS
Optimalisert GENE TARGET-rammeverk karakteriserer barrierer for terapeutisk utvikling ved monogene nevroutviklingsforstyrrelser
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Forskere forbedret GENE TARGET, et verktøy som vurderer beredskap for utvikling av genetisk terapi på tvers av 57 nevroutviklingsforstyrrelser. Viktige barrierer er pålitelige mål i kliniske studier, langsiktige pasientdata og tidlig diagnose. Kleefstra syndrome (EHMT1) fikk 32/40 og rangerte blant de fremste tilstandene for beredskap til terapeutisk forskning.
Les mer open_in_newLes på et annet språk
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית