arrow_back Назад на фид
Почетна
Научни чланак Pominje KS

Optimizovani GENE TARGET okvir karakteriše prepreke za terapijski razvoj kod monogenskih neurorazvojnih poremećaja

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Istraživači su unapredili GENE TARGET, alat za procenu spremnosti za razvoj genetske terapije kod 57 neurorazvojnih poremećaja. Glavne prepreke uključuju pouzdane mere u kliničkim ispitivanjima, dugoročne podatke o pacijentima i ranu dijagnozu. Kleefstra syndrome (EHMT1) je ocenjen sa 32/40, među vodećim stanjima po spremnosti za terapijska istraživanja.

Прочитај више open_in_new