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Artículo científico Menciona KS

El marco optimizado GENE TARGET caracteriza las barreras para el desarrollo terapéutico en trastornos monogénicos del neurodesarrollo

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Investigadores perfeccionaron GENE TARGET, una herramienta que evalúa la preparación para el desarrollo de terapias genéticas en 57 trastornos del neurodesarrollo. Las principales barreras incluyen medidas fiables para ensayos clínicos, datos de pacientes a largo plazo y diagnóstico temprano. El síndrome de Kleefstra (EHMT1) obtuvo 32/40.

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