arrow_back Akışa dön
Ana sayfa
Bilimsel makale KS’den bahsediyor

Optimize Edilmiş GENE TARGET Çerçevesi, Monogenik Nörogelişimsel Bozukluklarda Terapötik Geliştirmenin Önündeki Engelleri Tanımlıyor

person Raymond Belanger Deloge ve ark., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Araştırmacılar, 57 nörogelişimsel bozuklukta genetik terapi geliştirmeye hazırlığı değerlendiren GENE TARGET aracını iyileştirdi. Başlıca engeller güvenilir klinik çalışma ölçütleri, uzun dönem hasta verileri ve erken tanıdır. Kleefstra syndrome (EHMT1) 32/40 puan alarak terapötik araştırma hazırlığı açısından üst sıralarda yer aldı.

Devamını oku open_in_new