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Il framework GENE TARGET ottimizzato caratterizza le barriere allo sviluppo terapeutico per i disturbi monogenici del neurosviluppo

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances

calendar_today Oct 15, 2026

I ricercatori hanno perfezionato GENE TARGET, uno strumento che valuta la preparazione allo sviluppo di terapie genetiche in 57 disturbi del neurosviluppo. Le principali barriere includono misure affidabili per gli studi clinici, dati a lungo termine sui pazienti e diagnosi precoce. La sindrome di Kleefstra (EHMT1) ha ottenuto 32/40, classificandosi tra le condizioni più pronte per la ricerca terapeutica.

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