Videnskabelig artikel
Nævner KS
Optimeret GENE TARGET-rammeværk karakteriserer barrierer for terapeutisk udvikling ved monogene neuroudviklingsforstyrrelser
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Forskere forfinede GENE TARGET, et værktøj der vurderer parathed til udvikling af genetisk terapi på tværs af 57 neuroudviklingsforstyrrelser. Vigtige barrierer omfatter pålidelige mål for kliniske forsøg, langsigtede patientdata og tidlig diagnose. Kleefstra syndrome (EHMT1) scorede 32/40 og rangerede blandt de øverste tilstande for parathed til terapeutisk forskning.
Læs mere open_in_newLæs på et andet sprog
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית