과학 논문
KS 언급
최적화된 GENE TARGET 프레임워크, 단일유전자 신경발달 장애 치료제 개발의 장벽을 특성화
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Raymond Belanger Deloge 외, Molecular Therapy Advances
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Oct 15, 2026
연구진은 57개 신경발달 장애 전반에서 유전 치료 개발 준비도를 평가하는 도구인 GENE TARGET을 개선했다. 주요 장벽에는 신뢰할 수 있는 임상시험 측정 지표, 장기 환자 데이터, 조기 진단이 포함된다. Kleefstra syndrome(EHMT1)은 32/40점을 받아 치료 연구 준비도에서 상위 질환에 속했다.
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