arrow_back Natrag na feed
Početna
Znanstveni članak Spominje KS

Optimizirani okvir GENE TARGET karakterizira prepreke razvoju terapija za monogenske neurorazvojne poremećaje

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Istraživači su doradili GENE TARGET, alat koji procjenjuje spremnost za razvoj genetske terapije za 57 neurorazvojnih poremećaja. Glavne prepreke uključuju pouzdane mjere za klinička ispitivanja, dugoročne podatke o pacijentima i ranu dijagnozu. Kleefstra syndrome (EHMT1) postigao je 32/40, među najspremnijim stanjima za terapijska istraživanja.

Čitaj dalje open_in_new