arrow_back Nazaj na vir
Domov
Znanstveni članek Omenja KS

Optimiziran okvir GENE TARGET opredeljuje ovire pri razvoju terapij za monogenske nevrorazvojne motnje

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Raziskovalci so izpopolnili GENE TARGET, orodje za ocenjevanje pripravljenosti na razvoj genetskih terapij pri 57 nevrorazvojnih motnjah. Glavne ovire so zanesljiva merila kliničnih preskušanj, dolgoročni podatki o bolnikih in zgodnja diagnoza. Kleefstrov sindrom (EHMT1) je dosegel 32/40 in se uvrstil med najbolje pripravljena stanja za terapevtske raziskave.

Preberi več open_in_new