arrow_back Назад к ленте
Главная
Научная статья Упоминает KS

Оптимизированная структура GENE TARGET характеризует барьеры для разработки терапии моногенных нарушений нейроразвития

person Raymond Belanger Deloge и др., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Исследователи усовершенствовали GENE TARGET — инструмент оценки готовности к разработке генетической терапии для 57 нарушений нейроразвития. Основные барьеры включают надежные показатели клинических испытаний, долгосрочные данные пациентов и раннюю диагностику. Kleefstra syndrome (EHMT1) набрал 32/40, войдя в число наиболее готовых к терапевтическим исследованиям состояний.

Читать далее open_in_new