arrow_back Atgal į srautą
Pradžia
Mokslinis straipsnis Mini KS

Optimizuota GENE TARGET sistema apibūdina kliūtis terapijų kūrimui monogeniniams neurovystymosi sutrikimams

person Raymond Belanger Deloge ir kt., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Tyrėjai patobulino GENE TARGET – įrankį, vertinantį pasirengimą genetinės terapijos kūrimui 57 neurovystymosi sutrikimų atveju. Pagrindinės kliūtys: patikimi klinikinių tyrimų rodikliai, ilgalaikiai pacientų duomenys ir ankstyva diagnostika. Kleefstra sindromas (EHMT1) surinko 32/40 balus ir pateko tarp geriausiai terapiniams tyrimams pasirengusių būklių.

Skaityti daugiau open_in_new