Article científic
Esmenta KS
El marc GENE TARGET optimitzat caracteritza les barreres al desenvolupament terapèutic per als trastorns del neurodesenvolupament monogènics
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Els investigadors van perfeccionar GENE TARGET, una eina que avalua la preparació per al desenvolupament de teràpies genètiques en 57 trastorns del neurodesenvolupament. Les principals barreres inclouen mesures fiables per a assajos clínics, dades de pacients a llarg termini i diagnòstic precoç. La síndrome de Kleefstra (EHMT1) va obtenir 32/40, situant-se entre les condicions més preparades per a la recerca terapèutica.
Llegir més open_in_newLlegir en un altre idioma
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית