arrow_back กลับไปยังฟีด
หน้าแรก
บทความวิทยาศาสตร์ กล่าวถึง KS

กรอบงาน GENE TARGET ที่ปรับให้เหมาะสมระบุอุปสรรคต่อการพัฒนาการรักษาสำหรับความผิดปกติทางพัฒนาการระบบประสาทแบบยีนเดี่ยว

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

นักวิจัยปรับปรุง GENE TARGET ซึ่งเป็นเครื่องมือประเมินความพร้อมในการพัฒนาการบำบัดทางพันธุกรรมในความผิดปกติทางพัฒนาการระบบประสาท 57 โรค อุปสรรคหลักได้แก่ มาตรวัดการทดลองทางคลินิกที่เชื่อถือได้ ข้อมูลผู้ป่วยระยะยาว และการวินิจฉัยตั้งแต่เนิ่น ๆ Kleefstra syndrome (EHMT1) ได้คะแนน 32/40 จัดอยู่ในกลุ่มโรคอันดับต้น ๆ ด้านความพร้อมสำหรับการวิจัยการรักษา

อ่านเพิ่มเติม open_in_new