מאמר מדעי
מזכיר KS
מסגרת GENE TARGET ממוטבת מאפיינת חסמים לפיתוח טיפולי עבור הפרעות נוירו־התפתחותיות מונוגניות
person
Raymond Belanger Deloge ואחרים, Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
חוקרים שיפרו את GENE TARGET, כלי להערכת מוכנות לפיתוח טיפול גנטי ב-57 הפרעות נוירו־התפתחותיות. חסמים מרכזיים כוללים מדדי ניסוי קליני אמינים, נתוני מטופלים ארוכי טווח ואבחון מוקדם. Kleefstra syndrome (EHMT1) קיבלה ציון 32/40, בין המצבים המובילים במוכנות למחקר טיפולי.
קרא עוד open_in_newקרא בשפה אחרת
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית