Artigo científico
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Framework GENE TARGET otimizado caracteriza barreiras ao desenvolvimento terapêutico para transtornos do neurodesenvolvimento monogênicos
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Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
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Oct 15, 2026
Pesquisadores refinaram o GENE TARGET, uma ferramenta que avalia a prontidão para o desenvolvimento de terapias genéticas em 57 transtornos do neurodesenvolvimento. As principais barreiras incluem medidas confiáveis para ensaios clínicos, dados de pacientes a longo prazo e diagnóstico precoce. A síndrome de Kleefstra (EHMT1) obteve 32/40, ficando entre as principais condições em prontidão para pesquisa terapêutica.
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