科学論文
KSに言及
最適化された GENE TARGET フレームワークが単一遺伝子性神経発達障害の治療法開発における障壁を特徴づける
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Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
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Oct 15, 2026
研究者らは、57の神経発達障害における遺伝子治療開発の準備状況を評価するツール GENE TARGET を改良した。主な障壁は、信頼できる臨床試験指標、長期的な患者データ、早期診断である。Kleefstra syndrome（EHMT1）は32/40点で、治療研究の準備状況が高い疾患の一つに位置づけられた。
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