Bài báo khoa học
Đề cập đến KS
Khung GENE TARGET được tối ưu hóa mô tả các rào cản đối với phát triển liệu pháp cho rối loạn phát triển thần kinh đơn gen
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Các nhà nghiên cứu đã tinh chỉnh GENE TARGET, công cụ đánh giá mức độ sẵn sàng phát triển liệu pháp di truyền ở 57 rối loạn phát triển thần kinh. Các rào cản chính gồm thước đo thử nghiệm lâm sàng đáng tin cậy, dữ liệu bệnh nhân dài hạn và chẩn đoán sớm. Kleefstra syndrome (EHMT1) đạt 32/40, thuộc nhóm tình trạng sẵn sàng cao nhất cho nghiên cứu liệu pháp.
Đọc thêm open_in_newĐọc bằng ngôn ngữ khác
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית