Wissenschaftlicher Artikel
Erwähnt KS
Optimiertes GENE TARGET-Framework charakterisiert Barrieren für die Therapieentwicklung bei monogenen neurologischen Entwicklungsstörungen
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Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
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Oct 15, 2026
Forscher verfeinerten GENE TARGET, ein Instrument zur Bewertung der Bereitschaft für die Entwicklung genetischer Therapien bei 57 neurologischen Entwicklungsstörungen. Wichtige Barrieren sind verlässliche Messgrößen für klinische Studien, langfristige Patientendaten und frühe Diagnose. Kleefstra syndrome (EHMT1) erzielte 32/40 und zählt zu den am besten vorbereiteten Erkrankungen für therapeutische Forschung.
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