arrow_back Tagasi voogu
Avaleht
Teadusartikkel Mainib KS-i

Optimeeritud GENE TARGET raamistik iseloomustab monogeensete neuroarenguliste häirete ravimeetodite arendamise takistusi

person Raymond Belanger Deloge jt, Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Teadlased täiustasid GENE TARGET tööriista, mis hindab valmisolekut geneetilise ravi arendamiseks 57 neuroarengulise häire puhul. Peamised takistused on usaldusväärsed kliiniliste uuringute mõõdikud, pikaajalised patsiendiandmed ja varajane diagnoos. Kleefstra sündroom (EHMT1) sai 32/40 punkti, olles ravialase teadustöö valmisoleku poolest tippseisundite seas.

Loe edasi open_in_new