مقاله علمی
به KS اشاره می‌کند
چارچوب بهینه‌شده GENE TARGET موانع توسعه درمان برای اختلالات تک‌ژنی عصب‌رشدی را مشخص می‌کند
person
Raymond Belanger Deloge و همکاران، Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
پژوهشگران GENE TARGET، ابزاری برای ارزیابی آمادگی توسعه درمان ژنتیکی در ۵۷ اختلال عصب‌رشدی، را بهبود دادند. موانع اصلی شامل معیارهای قابل‌اعتماد کارآزمایی بالینی، داده‌های بلندمدت بیماران و تشخیص زودهنگام است. Kleefstra syndrome (EHMT1) امتیاز ۳۲/۴۰ گرفت و در میان شرایط برتر از نظر آمادگی پژوهش درمانی قرار دارد.
بیشتر بخوانید open_in_newبه زبان دیگری بخوانید
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית