arrow_back Atpakaļ uz plūsmu
Sākums
Zinātnisks raksts Piemin KS

Optimizētais GENE TARGET ietvars raksturo šķēršļus terapiju izstrādē monogēniem neiroattīstības traucējumiem

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

Pētnieki pilnveidoja GENE TARGET — rīku, kas novērtē gatavību ģenētiskās terapijas izstrādei 57 neiroattīstības traucējumu gadījumos. Galvenie šķēršļi ir uzticami klīnisko pētījumu rādītāji, ilgtermiņa pacientu dati un agrīna diagnostika. Kleefstra sindroms (EHMT1) ieguva 32/40, ierindojoties starp terapijas pētniecībai visgatavākajiem stāvokļiem.

Lasīt vairāk open_in_new