Artykuł naukowy
Wspomina KS
Zoptymalizowany framework GENE TARGET charakteryzuje bariery w rozwoju terapii dla monogenowych zaburzeń neurorozwojowych
person
Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today
Oct 15, 2026
Badacze udoskonalili GENE TARGET, narzędzie oceniające gotowość do rozwoju terapii genetycznych w 57 zaburzeniach neurorozwojowych. Główne bariery obejmują wiarygodne miary badań klinicznych, długoterminowe dane pacjentów i wczesną diagnozę. Zespół Kleefstra (EHMT1) uzyskał 32/40, plasując się wśród czołowych schorzeń pod względem gotowości do badań nad terapiami.
Czytaj więcej open_in_newCzytaj w innym języku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית