Наукова стаття Згадує KS

Оптимізований фреймворк GENE TARGET характеризує бар’єри для терапевтичної розробки при моногенних нейророзвиткових розладах

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances

calendar_today Oct 15, 2026

Дослідники вдосконалили GENE TARGET — інструмент оцінки готовності до розробки генетичної терапії для 57 нейророзвиткових розладів. Основні бар’єри: надійні показники клінічних випробувань, довгострокові дані пацієнтів і рання діагностика. Kleefstra syndrome (EHMT1) отримав 32/40, увійшовши до провідних станів за готовністю до терапевтичних досліджень.

Читати далі open_in_new

Читати іншою мовою

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית