arrow_back ఫీడ్‌కు తిరిగి వెళ్లు
హోమ్
శాస్త్రీయ వ్యాసం KSను ప్రస్తావిస్తుంది

మోనోజెనిక్ న్యూరోడెవలప్‌మెంటల్ రుగ్మతల చికిత్సా అభివృద్ధికి ఉన్న అడ్డంకులను Optimized GENE TARGET Framework విశ్లేషిస్తుంది

person Raymond Belanger Deloge et al., Molecular Therapy Advances
calendar_today Oct 15, 2026

57 న్యూరోడెవలప్‌మెంటల్ రుగ్మతల్లో జన్యు చికిత్స అభివృద్ధి సిద్ధతను అంచనా వేసే GENE TARGET సాధనాన్ని పరిశోధకులు మెరుగుపరిచారు. ప్రధాన అడ్డంకులు నమ్మదగిన క్లినికల్ ట్రయల్ కొలమానాలు, దీర్ఘకాలిక రోగి డేటా, ప్రారంభ నిర్ధారణ. Kleefstra syndrome (EHMT1) 32/40 స్కోరు సాధించింది.

మరింత చదవండి open_in_new