研究
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与 KS 直接相关
IDefine 加入与 Johns Hopkins 的多基金会研究合作，推进新型 RNA 治疗平台
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IDefine
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Jul 28, 2026
IDefine 加入了由 COMBINEDBrain 和 Johns Hopkins University 牵头的研究合作，以测试一种新的 RNA 治疗平台，用于 Kleefstra syndrome 及另外四种罕见神经发育障碍。该方法使用“mRNA 增强剂”提高单倍剂量不足疾病中剩余功能性基因拷贝的基因表达。研究人员将在患者来源的细胞模型中评估该技术，旨在推进适用于多种疾病的共同治疗策略。
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