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IDefine、Johns Hopkinsとの複数財団による研究協力に参加し、新規RNA治療プラットフォームを推進
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IDefine
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Jul 28, 2026
IDefineは、COMBINEDBrainとJohns Hopkins Universityが主導する研究協力に参加し、Kleefstra syndromeおよび他の4つの希少神経発達障害に対する新たなRNAベースの治療プラットフォームを試験する。このアプローチは「mRNA boosters」を用いて、ハプロ不全疾患における残存する機能的な遺伝子コピーからの遺伝子発現を増加させる。研究者らは患者由来の細胞モデルで技術を評価し、複数の疾患に共通する治療戦略の前進を目指す。
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