arrow_back Tilbage til feed Hjem
Forskning 🇬🇧 Direkte KS-relateret

IDefine indgår i forskningssamarbejde med flere fonde og Johns Hopkins for at fremme ny RNA-terapeutisk platform

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine er indgået i et forskningssamarbejde ledet af COMBINEDBrain og Johns Hopkins University for at teste en ny RNA-baseret terapeutisk platform til Kleefstra syndrom og fire andre sjældne neurodevelopmentale lidelser. Tilgangen bruger “mRNA-boostere” til at øge genekspressionen fra den resterende funktionelle genkopi ved haploinsufficiens-lidelser. Forskere vil evaluere teknologien i patientafledte cellemodeller med henblik på at fremme en fælles behandlingsstrategi på tværs af flere tilstande.

Læs mere open_in_new