arrow_back Atgal į srautą Pradžia
Tyrimai 🇬🇧 Tiesiogiai susiję su KS

IDefine prisijungia prie kelių fondų mokslinių tyrimų bendradarbiavimo su Johns Hopkins, siekdama plėtoti naują RNR terapinę platformą

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine prisijungė prie COMBINEDBrain ir Johns Hopkins University vadovaujamo tyrimų bendradarbiavimo, skirto išbandyti naują RNR pagrįstą terapinę platformą Kleefstra sindromui ir keturiems kitiems retiems neurovystymosi sutrikimams. Metodas naudoja „mRNR stiprintuvus“, kad padidintų genų raišką iš likusios funkcinės geno kopijos haploinsuficiencijos sutrikimuose.

Skaityti daugiau open_in_new