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Investigación 🇬🇧 Directamente relacionado con KS

IDefine se une a una colaboración de investigación multifundación con Johns Hopkins para avanzar en una novedosa plataforma terapéutica de RNA

person IDefine
calendar_today Jul 28, 2026

IDefine se ha unido a una colaboración de investigación liderada por COMBINEDBrain y Johns Hopkins University para probar una nueva plataforma terapéutica basada en RNA para el síndrome de Kleefstra y otros cuatro trastornos raros del neurodesarrollo. El enfoque usa “potenciadores de mRNA” para aumentar la expresión génica de la copia funcional restante en trastornos por haploinsuficiencia.

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